A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) determinou, nesta sexta-feira (25), a suspensão imediata do uso, fabricação, comercialização, distribuição e importação do medicamento Elevidys® (delandistrogeno moxeparvoveque) no Brasil. A medida, publicada no Diário Oficial da União por meio da Resolução RE nº 2.813/2025, é preventiva e motivada por relatos de três mortes por insuficiência hepática aguda nos Estados Unidos associadas ao uso de terapias gênicas com o vetor AAVrh74, tecnologia empregada no Elevidys.

Desenvolvido pela Roche Farma Brasil e comercializado nos EUA pela Sarepta Therapeutics, o Elevidys é uma terapia gênica de dose única indicada para crianças com distrofia muscular de Duchenne (DMD) — condição genética degenerativa rara que atinge principalmente meninos entre 4 e 7 anos. Com custo estimado em R$ 14,6 milhões por aplicação, o medicamento é um dos mais caros do mundo e vinha sendo debatido quanto à possível inclusão no Sistema Único de Saúde (SUS), especialmente diante dos cerca de 700 novos casos anuais da doença no país.

Justificativa da suspensão

Segundo a Anvisa, as três mortes relatadas ocorreram nos EUA e envolveram dois pacientes pediátricos com distrofia de Duchenne em estágio avançado e um adulto com distrofia muscular de cinturas, todos tratados com terapias gênicas baseadas no mesmo vetor viral. Os pacientes evoluíram para falência hepática aguda, levando ao óbito.

No Brasil, o Elevidys foi aprovado em dezembro de 2024 apenas para crianças deambuladoras com mutação confirmada no gene DMD, e não há registros locais de eventos semelhantes. Ainda assim, a Anvisa decidiu pela suspensão temporária para que a relação risco-benefício do medicamento seja reavaliada, reforçando o compromisso com a segurança dos pacientes.

Casos no Brasil e investigações internacionais

Desde a aprovação, cerca de 10 crianças brasileiras foram tratadas com o Elevidys. A Roche notificou três eventos adversos à Anvisa em 2025 — dois deles considerados prováveis, mas com recuperação total, envolvendo elevação de enzimas musculares e hepáticas, além de sintomas gastrointestinais. O terceiro caso, que resultou em morte, foi atribuído a uma infecção grave por influenza A, agravada por imunossupressão, sendo considerado improvável que esteja diretamente ligado ao fármaco.
A Anvisa está em cooperação com agências internacionais, como a FDA (Estados Unidos) e a PMDA (Japão), para acompanhar investigações sobre os riscos hepáticos. Médicos e familiares de pacientes devem aguardar novas orientações sobre o possível retorno do medicamento ao mercado.

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